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Vom Molekül zum Medikament Zwölf Jahre, 800 Millionen

Medikament

Ein langer Weg
Man braucht einen langen Atem, um ein neues Medikament auf den Markt zu bringen. Von der ersten zündenden Idee bis zur Zulassung dauert es etwa 12 bis 14 Jahre. Meist sind daran hunderte von Forschern beteiligt. Wir stellen den langen Weg vor - und was man dafür braucht.

Vom Molekül zum Medikament Zwölf Jahre, 800 Millionen

Medikament

Ein langer Weg
Man braucht einen langen Atem, um ein neues Medikament auf den Markt zu bringen. Von der ersten zündenden Idee bis zur Zulassung dauert es etwa 12 bis 14 Jahre. Meist sind daran hunderte von Forschern beteiligt. Wir stellen den langen Weg vor - und was man dafür braucht.

Regnende Euroscheine

Ein teurer Weg
Man braucht vor allem viel Geld. Die Pharmaindustrie sagt, die Kosten für ein neues Medikament liegen im Schnitt bei 800 Millionen Euro, Kosten für Fehlschläge eingerechnet. Kritiker sagen, das meiste geht für die Werbung drauf. Die realen Forschungs- und Entwicklungskosten lägen nur bei etwa 120 bis 150 Millionen Euro, die Ausgaben für Marketing seien doppelt so hoch.

Absturzrisiko

Ein riskanter Weg
Unterwegs bleiben viele Medikamentenkandidaten auf der Strecke. Nur eine von 5.000 bis 10.000 untersuchten Substanzen erhält die Marktzulassung. Nur drei von zehn Medikamenten, die auf den Markt kommen, decken die Kosten.

Fliegende Medikamente

Die Erntephase
Manchem Unternehmen winkt dann aber eine reiche Ernte: Ein wirksames Medikament kann im besten Fall Millionen Menschenleben retten, so zum Beispiel Penicillin und andere Antibiotika oder Impfungen. Die erfolgreichsten Medikamente, so genannte Blockbuster, haben einen Umsatz von einer Milliarde Dollar und mehr pro Jahr. Doch zurück zur Entstehung:

Stilisierter Kopf mit einer Glühbirne

Die zündende Idee
Am Anfang eines Medikaments steht die zündende Idee. Oft kommen solche Ideen aus der Grundlagenforschung: Tausende Forscher sammeln umfangreiche Erkenntnissen über die Entstehung und Auswirkungen von Krankheiten.

Moleküle

Die Suche nach dem Molekül
Die Forscher entscheiden zunächst, für welche Krankheit sie ein neues Medikament entwickeln möchten, weil diese bisher nicht ausreichend behandelbar ist. Als erstes suchen sie das beste Angriffsziel im Körper, man spricht von "Target", vom Zielmolekül. Das ist ein Molekül in den Körperzellen oder im Blut, zum Beispiel ein Protein, bei dem Forscher vermuten, dass es an der Entstehung von Krebs beteiligt ist. Dieses Molekül kann dann zum Beispiel blockiert oder stimuliert werden, um so die Krankheit zu lindern oder zu heilen.

Chemiker mit Laborgefäß

Versuch und Irrtum
Steht das Zielmolekül fest, muss man die Substanzen finden, die darauf positiv wirken. Die Pharmafirmen haben dazu riesige Bibliotheken mit bis zu zwei Millionen Wirkstoffen aufgebaut. Diese Substanzen werden nach dem Versuch-und-Irrtum-Prinzip mit den Zielmolekülen zusammengebracht. Man spricht vom Screening. Früher musste ein Chemiker eine Woche lang ein Molekül testen. Heute testet ein Chemiker mit Hilfe der Datenbanken im selben Zeitraum 500.000 Moleküle.

Chemiker mit Laborgefäßen

Optimierung
Die Suche gleicht der nach der Nadel im Heuhaufen. Von einer Million Substanzen interagiert im Schnitt nur eine mit dem Zielmolekül. Mit dem Computer können die potenziellen Wirksubstanzen noch modifiziert und damit optimiert werden, bis sie zum Target passen. Dann erst geht die eigentliche Testphase los: Ausgewählt dafür werden die Substanzen, die am wirksamsten und sichersten sind und die am leichtesten industriell hergestellt werden können. Von ursprünglich 5.000 bis 10.000 untersuchten Substanzen werden im Schnitt nur 20 weiter entwickelt.

Mäuse für Tierversuche

Ohne Tierversuche geht es nicht
Bevor ein neuer Wirkstoff am Menschen ausprobiert wird, müssen präklinische Tests durchgeführt werden. Die Substanz wird zuerst im Labor an Zellkulturen, dann in Tierversuchen getestet. Es wird studiert, ob die Substanz gut verträglich ist oder wie gut sie sich im Körper verteilt. Gleichzeitig untersuchen Toxikologen mit, ob der Wirkstoffkandidat giftig ist und wenn ja, ab welcher Konzentration. Außerdem, ob er Embryonen schädigt, Krebs oder Veränderungen des Erbguts auslöst. Von den 20 Wirkstoffen sind nach diesen Tests nur noch 10 übrig geblieben - und fünf Jahre sind vergangen.

Injektion

Phase I - Tests mit einigen Gesunden
Dann erst wird der Wirkstoff am Menschen getestet, die so genannten "klinischen" Studien beginnen. Sie müssen strengen wissenschaftlichen Kriterien genügen und von den Behörden genehmigt werden. Getestet wird in drei Phasen. In Phase I werden zunächst die Nebenwirkungen erforscht. Die Verträglichkeit wird an einigen wenigen Menschen überprüft, zunächst bei einigen Dutzend Personen, in der Regel an Gesunden.

Menschen

Phase II - Tests mit wenigen Kranken
Dann setzen die Ärzte das neue Mittel erstmals bei kranken Menschen ein: die Phase II-Studie. Getestet wird an 100 bis 500 Patienten. Die eine Gruppe der Probanden bekommt den Wirkstoff verabreicht, die andere Gruppe das Standard-Medikament oder ein Placebo ohne Wirkstoff. In dieser Studie untersuchen Wissenschaftler, ob und wenn ja wie viel besser das neue Medikament gegenüber der herkömmlichen Behandlung ist. Neben der Wirksamkeit wird auch die Verträglichkeit überprüft, und welche Dosis am besten und schonendsten ist. Bei nicht akzeptablen Nebenwirkungen wird die Studie abgebrochen.

Menschen

Phase III - Tests mit vielen Kranken
Dann erst kommt die entscheidende Phase III-Studie: eine groß angelegte, internationale Studie, an der Ärzte in Kliniken vieler Länder das Arzneimittel mit mehreren tausend Patienten erproben. Parallel dazu laufen Testreihen mit speziellen Patientengruppen, wie zum Beispiel mit älteren Menschen. Untersucht werden Wirksamkeit, Verträglichkeit und auch mögliche Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten. Von den zehn Präparaten, die in Phase I geprüft wurden, ist nur noch ein einziges übrig geblieben. Die dritte klinische Phase dauert zwei bis fünf Jahre. Dann kann die Marktzulassung beantragt werden. In Europa macht das die EMEA, in den USA die FDA. Die Prüfung dauert noch einmal eineinhalb Jahre. Und selbst dann kann man noch scheitern: Die FDA lehnt ca. 10 bis 15 Prozent der Anträge ab.