Zolgensma

FDA stoppt Novartis-Studie Rückschlag für das teuerste Medikament der Welt

Stand: 30.10.2019, 14:50 Uhr

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine derzeit laufende Studie des Schweizer Pharmaunternehmens Novartis für ein Genersatzmedikament vorerst gestoppt. Ein Rückschlag für den Basler Konzern!

Grund sind Entzündungserscheinungen in einer zuvor durchgeführten Tierstudie. In der Studie wird die Genersatz-Therapie Zolgensma einmalig in das Nervenwasser im Bereich des Rückenmarks verabreicht. Behandelt werden in der Studie Patienten im Alter von zwei bis fünf Jahren, die unter Muskelschwund leiden.

Für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren ist die Therapie bereits zugelassen - zu einem Preis von 2,1 Millionen Dollar. Damit ist Zolgensma das teuerste Medikament der Welt. Der Jahrespreis einer Zolgensma-Therapie beläuft sich nach Angaben von Novartis auf 425.000 Dollar. Angesichts einer auf fünf Jahre angesetzten Behandlung entstehen am Ende also Kosten von gut 2,1 Millionen Dollar.

Nur ein Bruchteil der üblichen Behandlungskosten

Die neue Methode soll nicht nur Leben retten, sondern viele Kinder auch davon befreien, ihr Leben in einem Rollstuhl zu verbringen. Novartis-Chef Vas Narasimhan sagte bei der Vorstellung des Medikaments, Novartis verlange nur einen Bruchteil dessen, was die Behandlung eines Patienten mit spinaler Muskelatrophie kostet: Bis zu fünf Millionen Franken in einem Jahrzehnt.

Entwickelt wurde die Zolgensma-Therapie von der amerikanischen Firma Avexis, die Novartis im vergangenen Jahr für 8,7 Milliarden Dollar übernommen hat. Der Konzern erhoffte sich von dem Medikament Milliardenumsätze.

Weniger dramatisch als es aussieht

Und nun das. Doch ganz so dramatisch wie es scheint ist das Verbot der FDA nicht. Der vorläufige Stopp betrifft nur jenen Teil der Studie, in der Zolgensma in einer hohen Dosis verabreicht wird. Dagegen seien die Studien-Arme mit mittlerer und niedriger Dosierung bereits abgeschlossen und Ergebnisse daraus vorgelegt.

Der teilweise Stopp durch die FDA hat laut Novartis keinen Einfluss auf die Vermarktung von Zolgensma oder noch laufende Studien mit AVXS-101, in denen die Therapie intravenös verabreicht wird.

Die Reaktionen am Aktienmarkt hielten sich deshalb in Grenzen. Die Novartis-Aktie gab am Morgen in Zürich zunächst 0,7 Prozent nach, konnte ihre Verluste im weiteren Tagesverlauf aber deutlich reduzieren.

lg